天疱疮是一种潜在性致死的自身免疫病，传统治疗为系统性糖皮质激素联合其他免疫抑制剂、静注丙球等，但有些患者可出现对传统治疗抵抗或发生激素相关性副作用。
利妥昔单抗（RTX）是一种嵌合体抗 CD20 单抗，能与 B 细胞表面的 CD20 抗原结合，通过多种机制清除体内的 B 细胞，近年来研究显示 RTX 治疗天疱疮疗效满意，但尚无普遍接受的方案。
近期，台北市立万芳医院的黄愉真医生实施了一项系统综述和 Meta 分析，对 RTX 的临床疗效和不良事件进行了研究，对不同的 RTX 治疗方案进行了比较，该研究的结果发表于 Acta Derm Venereol 上。
该研究共纳入了 30 项研究中的 578 例患者，其中男 291 例、女 287 例，平均年龄 48.2 岁，平均病程 4.1 年，82 例为落叶型、496 例为寻常型天疱疮，453 例接受了大剂量（接近或 ≥ 2000 mg/疗程）、52 例接受了小剂量 RTX（<1500 mg/疗程），73 例接受了免疫吸附联合治疗。
研究评估的结局包括首个疗程后的完全缓解率、至疾病控制的时间、至完全缓解或停药的时间、完全缓解持续时间和复发率。
76% 的患者在 RTX 治疗 1 个疗程后获得完全缓解，至缓解时间平均为 5.8 个月，缓解持续时间为 14.5 个月。总复发率为 40%，6 月复发率为 2%，12 月复发率为 14%，18 例患者（3.3%）发生了严重不良反应。
在校正了年龄、性别、天疱疮类型、病程、严重度和随访时间的分析中，大剂量 RTX 获得的完全缓解持续时间较小剂量 RTX 更长。大剂量与小剂量 RTX 治疗患者的至完全缓解时间、完全缓解率和复发率不存在显著性差异。
淋巴瘤方案（375 mg/m2，每 3 或 5 周一次）在所有结局方面均不优于类风湿性关节炎方案（500 mg，每 4 周一次）。免疫吸附联合治疗方案可更快地控制病情。
综上，该研究的证据表明 RTX 治疗天疱疮有效并耐受良好。大剂量和小剂量 RTX 均可获得完全缓解，大剂量治疗的完全缓解持续时间更长。然而，最佳方案的选择取决于个体患者的整体状况如疾病严重度、合并症等。
